Rak płuc jest najczęstszą na świecie przyczyną zgonów spowodowanych nowotworem złośliwym. Do niedawna podstawową metodą jego leczenia była chemioterapia. Wiąże się ona jednak z wieloma działaniami niepożądanymi, a nie zawsze jest efektywna. Naukowcy od wielu lat poszukiwali sposobu leczenia, który działałby jedynie na komórki nowotworowe. Obecnie duże nadzieje wiąże się z leczeniem spersonalizowanym, czyli wycelowanym w konkretną mutację genetyczną odpowiedzialną za proces nowotworowy.
Nową, obiecującą terapią dla chorych z niedrobno komórkowym rakiem płuc jest kryzotynib – to przykład leku spersonalizowanego przeznaczonego dla pacjentów, u których stwierdzono mutację genu ALK. Nieprawidłowe działanie genu doprowadza do pojawienia się w komórkach nowotworowych białka, które stymuluje rozwój guza.
– Zdefiniowanie krytycznej roli białka ALK i tego, że jest to czynnik napędzający komórki nowotworowe, umożliwiło opracowanie leku, który wybiórczo to białko hamuje – tłumaczy prof. Piotr Wysocki, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, w rozmowie z agencją informacyjną Newseria. – Okazało się, że dobrą odpowiedź na leczenie, czyli bardzo wyraźne zmniejszenie się przerzutów i zaawansowania choroby, zaobserwowano u prawie 60 proc. chorych, co jest bardzo rzadkie, nawet w przypadku stosowania agresywnej chemioterapii .
Mutacja genu ALK występuje jedynie u ok. 5 proc. chorych, cierpiących na niedrobnokomórkowego raka płuc. Grupa ta różni się od ogólnej populacji chorych na ten rodzaj nowotworu – są młodsi i częściej są to osoby niepalące.
– Udało się opracować lek dla bardzo wąskiej, ale zdefiniowanej populacji chorych, u których on działa i jest dobrze tolerowany – tłumaczy prof. Piotr Wysocki. – To jest właśnie personalizacja leczenia onkologicznego. Najpierw poznajemy krytyczny cel, czyli to uszkodzone białko i opracowujemy lek, który je hamuje. Taki lek stosujemy tylko u chorych, u których jest to uszkodzone białko, bo tylko u nich zadziała.
Ze względu na duże nadzieje wiązane z kryzotynibem, zarówno amerykańska FDA (Food and Drug Administration), jak i (Europejska Agencja Leków) EMA, zdecydowały się na przyspieszoną rejestrację leku.
– Procedura przyspieszona nie oznacza, że dopuszcza się do obrotu leki, które są niezbadane i niepewnej jakości! To są leki, w przypadku których stosunek korzyści do ryzyka jest na korzyść stosowania – mówi dr Leszek Borkowski, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Leczenie spersonalizowane opiera się w dużej mierze na rozpoznaniu przyczyny rozwoju raka u danego pacjenta. Oznacza to również racjonalizację kosztów leczenia. Z jednej strony u chorych z danym zaburzeniem można oczekiwać spodziewanej skuteczności leczenia, a z drugiej strony – leku nie otrzymują pacjenci, u których wiadomo, że lek nie zadziała.
